中新網(wǎng)4月18日電 據(jù)中國政府網(wǎng)消息，來自河北石家莊的網(wǎng)民“雪艷”、來自安徽合肥的網(wǎng)民“翔翔媽”等多地罕見病患者及家屬建議，加大對國內藥企研發(fā)罕見病治療藥物的資金幫扶力度，建立完善配套的藥品快速審批程序，對于一些“國外有藥，國內無藥”的罕見病治療藥品，希望進一步加大引進力度，并適當降低關稅稅率。
國家藥監(jiān)局收到中國政府網(wǎng)轉去的網(wǎng)民留言后，認真研究辦理，作出如下答復：
感謝網(wǎng)民提出的意見建議。近年來，國家藥監(jiān)局高度重視罕見病治療藥物，通過健全罕見病用藥審評審批體系、加快企業(yè)研發(fā)指導、提高罕見病臨床可及，全力保障罕見病患者健康權益。
一是加強對申請人的溝通指導服務，對符合要求的罕見病用藥品種納入優(yōu)先審評審批通道，依法依規(guī)完成審評審批工作。2023年批準罕見病用藥45個品種，其中15個品種通過優(yōu)先審評審批程序得以加快上市，1個品種通過附條件批準上市。
二是為滿足公眾臨床用藥急需，2022年6月23日，國家衛(wèi)生健康委會同國家藥監(jiān)局制定發(fā)布了《臨床急需藥品臨時進口工作方案》，對于國內無注冊上市、無企業(yè)生產(chǎn)或短時間無法恢復生產(chǎn)的境外已上市臨床急需少量藥品，醫(yī)療機構可按照工作方案要求提出相應藥品的臨時進口申請。對此類申請，國家藥監(jiān)局均按照方案規(guī)定予以加快辦理。
三是為鼓勵企業(yè)研發(fā)罕見病藥物，國家藥監(jiān)局出臺了一系列技術指導原則，指導研發(fā)申報，使罕見病患者及早獲得安全有效的藥物。
四是國家藥監(jiān)局與財政部、海關總署、稅務總局聯(lián)合發(fā)布了《關于罕見病藥品增值稅政策的通知》，目前已陸續(xù)發(fā)布了三批清單，對納入清單的罕見病藥品減按3%征收進口環(huán)節(jié)增值稅，并對“孤兒藥”研發(fā)企業(yè)給予企業(yè)所得稅優(yōu)惠，降低企業(yè)負擔，促進罕見病藥品研發(fā)。